Le applicazioni sono talmente tante da far girare la testa perché come aggiunge Gustincich «Tutti i farmaci oggi a disposizione hanno come bersaglio non più di mille proteine, cioè non oltre un migliaio di geni sul totale dei 25mila codificanti; utilizzare le tecnologie basate sull’mRna significa invece poter interagire con qualsiasi gene, anche con gli altri 35 mila non codificanti». Il tutto con un approccio dall’eleganza estrema nella sua (apparente) semplicità: basta conoscere la sequenza del gene bersaglio, che porta a una proteina indesiderata responsabile di malattia, a una proteina che il sistema immunitario deve riconoscere o a una proteina mancante o carente, per creare in provetta un mRna che nel primo caso si «appaia» a quello che fa produrre la proteina sbagliata, inattivando così la molecola in maniera efficace e super-precisa; nel secondo caso porta le informazioni per produrre la proteina e farla conoscere al sistema immunitario; nel terzo, diventa lo stampo su cui produrre la proteina che serve. Il tutto con un processo di sintesi biochimica semplice, rapido e facilmente controllabile, perché non occorre utilizzare lieviti, batteri o altri microrganismi come accade quando per esempio si devono produrre in vitro ormoni o proteine: di fatto è poco più che seguire una ricetta, assemblando ingredienti che qualsiasi biologo molecolare ha nel suo laboratorio.
«Ora si sta cercando di capire come inviare gli mRna-farmaci nei differenti organi: riusciamo a veicolarli al fegato, ma l’obiettivo è portarli anche altrove», puntualizza Gustincich. Gli studi in corso per trovare strategie per riuscirci o “trasportatori” adatti sono ormai tantissimi e di recente, per esempio, un gruppo di ricercatori dell’università di Tokyo ha scoperto che per far arrivare l’mRna nel cervello dei topolini si possono accorpare tanti mRna in palline molto dense poi mescolate a polietilenglicole, una molecola senza effetti tossici già molto utilizzata che crea una specie di barriera esterna tale da consentire alle palline di viaggiare nel sangue e arrivare ad agire nel cervello.
